5月24日,重症肌无力精准诊疗创新国际研讨会在海口举行。本次研讨会聚焦重症肌无力精准诊疗前沿进展,会上,全球创新生物制药公司优时比宣布其研发的生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液(优迪革®)正式在中国上市。
北京医院国家老年医学中心神经科主任医师殷剑教授在会上指出,针对传统治疗方案存在的副作用明显、可及性受限或操作复杂等挑战,抑制致病性抗体是当前治疗的核心方向之一。优迪革®作为FcRn拮抗剂,其创新机制能快速、稳定地清除致病抗体,覆盖了绝大多数gMG患者类型。他表示,该药起效迅速且安全性良好,皮下注射的方式也为患者提供了便利,是应对传统药物局限性的重要新选择。
眼睑下垂、吞咽困难、肢体无力甚至呼吸衰竭……这些病症严重影响患者生活质量,亟需更有效、安全的治疗选择。中山大学附属第三医院神经内科主任医师胡学强教授指出了此类患者面临的困境与治疗需求。他强调,目前患者迫切期待能快速控制症状、全面改善生活质量,同时副作用可控的治疗方案。传统治疗手段在效果、安全性等方面存在一定局限,难以完全满足患者需求,寻找新的治疗突破成为当务之急。
值得关注的是,优迪革®的上市,为解决这些难题提供了新可能。该药物有望凭借其独特的作用机制和疗效,为患者带来更优质的治疗体验,帮助患者有效缓解症状,提升生活质量。随着优迪革®进入临床应用,其在实际治疗中的表现及对患者病情的改善效果,将成为医疗界和患者关注的焦点。
首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威教授在接受采访时,特别说明了MuSK阳性重症肌无力患者的临床特点。她指出,这类患者多为青年女性,常以声音嘶哑、吞咽困难等“球部症状”起病,病情往往更重且危急风险更高,优迪革®对这类患者的覆盖填补了重要的临床治疗空白。针对创新药的可及性问题,他呼吁将该药纳入医保,并借助社会援助、药企支持等多方力量减轻患者负担。
北京协和医院神经内科主任医师管宇宙教授则分析了诊疗现状的挑战。她坦言,gMG诊断在基层面临困难,容易延误;传统药物的副作用影响患者长期治疗的依从性;同时,患者还承受着疾病带来的经济与心理双重压力。创新药物的出现为解决这些痛点带来了希望。
殷剑教授补充强调,探索适合中国国情的罕见病管理模式至关重要,包括加强基层医生能力建设、利用互联网开展患者教育以及鼓励本土创新药物研发。
优时比中国总经理马雅君对此表示,公司致力于将国际前沿创新成果引入中国,并将携手各方共同推动中国罕见病诊疗水平的提升。
优迪革®的上市是本次研讨会的重要成果,标志着我国重症肌无力治疗进入精准靶向的新阶段。与会专家认为,要真正惠及广大患者,仍需推动诊疗能力下沉、优化医保支付政策、激发本土创新活力并构建完善的社会支持网络,共同践行“健康中国”不落一人的目标。
(中国日报社海南记者站 陈博文 | 唐赫繁)